2023年6月1日，為期2天的《SIS 2023 第二屆干細胞治療產業深度聚焦論壇》在北京召開。政府審評機構、干細胞治療研究領域的科研人員、臨床醫生、產業從業者等千余人匯聚于此。在本次論壇上，與會者深入探討了干細胞藥物臨床轉化進度，聚焦CMC、法規與產業化研究進度，分享干細胞研究治療最新研發進展，致力于持續推動我國干細胞產業的快速發展，承前啟后，繼往開來，開創產業化新征程！

慧心醫谷運營負責人閆曦博士參加了題為“干細胞新藥開發的挑戰與潛力展望”的圓桌會議，與賽雋生物聯合創始人沈于闐，賽元生物聯合創始人童建松，華衛恒源創始人梁健霖，中吉智藥創始人董文吉等多位行業領袖就細胞藥物的法規、發展趨勢、臨床應用和產業化前景等問題進行了深入探討。閆曦博士指出，隨著全球第一個干細胞藥物即將上市，現階段干細胞藥物研發路徑逐步清晰，從臨床技術到藥物管理的轉變過程中，雖然由于活體細胞的特殊性，遇到了很多困難和波折，但干細胞技術的應用、細胞藥物體系的建立、法規的逐步成熟其科學內核是相通的。獲得適用于市場的細胞藥物，關鍵還是以臨床需求出發為導向，設計出合理的產品，這與6 sigma原則相一致?；坌尼t谷首個自體誘導神經干細胞來源的多巴胺能神經前體細胞制劑，從前期研發就瞄準了更適合臨床轉化的誘導神經干細胞技術，體細胞直接獲得組織干細胞更適合臨床應用的組織干細胞路徑，可以大幅減少風險，并縮短生產周期，同時從研發早期即和臨床深度結合，考慮臨床適用性和應用方案，并作出遠期市場規劃，對于產品的最終上市提供了更好的考量。

慧心醫谷注冊總監陳偉分享了《細胞治療藥物IND申報策略及組織》的主題報告。陳偉首先詳細介紹細胞治療類產品申報的整體情況。干細胞治療領域已成為近些年來愈加備受關注的醫療技術領域之一。隨著CXO快速發展為干細胞治療行業提供必要的設施、工廠及人才，以及臨床患者對疾病治愈的迫切需求，越來越多的研究和應用集中在了干細胞領域。自2018年國家藥品監督管理局藥品審評中心（CED）重新受理干細胞新藥臨床試驗申報以來，CDE受理數量從2018年申報5個增長至2022年的26個，2022年較2021年度增長了一倍。

與此同時，國家相繼出臺相關法律法規、技術指導原則、規范、指南等政策性文件，監管日趨成熟規范。也因而，細胞治療產品的IND申報如何周全考慮合理安排相關工作，也成為該領域內的關鍵議題。

針對細胞治療藥物IND申報的策略，陳偉以慧心醫谷首個研制成功的細胞療法-- 誘導神經干細胞分化成多巴胺能神經前體細胞（iNSCs-DAP）治療帕金森病為案例，著重強調細胞治療產品IND申報時需要考慮的工作重點，通過詳細展示研發數據和結果，深入解讀涉及靶點研究、誘導工藝、臨床試驗、供應鏈可及性等幾個方面的技術成熟度。同時，在非臨床開發計劃中需要建立可信的藥理模型和毒理模型，以確保治療效果和安全性。在藥學研究中，工藝開發及伴隨的質量研究、CDMO或者自主生產、物料管理、質量體系、藥品生產的技術轉移等因素都需要納入計劃；臨床開發是開發藥品成功的重要環節，需確定適用癥、患者人群、附條件批注、臨床方案、與IIT備案研究的關聯性、全球同步開發等。

本次論壇為業內人士提供了一個交流、溝通的重要平臺。通過專家分享和與會者的互動交流，行業內涌現出了不少創新性想法和解決方案。預計在今后的發展過程中，各界人士將進一步加強合作，共同推進中國干細胞治療產業的健康發展，更好地服務廣大患者。